Evaluar la eficacia y la seguridad de la pravastatina en niños con hipercolesterolemia familiar.

Ensayo clínico aleatorizado, doble ciego de 2 años de seguimiento.

Centro médico universitario de los Países Bajos.

Doscientos catorce niños entre 8-18 años de edad con diagnóstico clínico o molecular de hipercolesterolemia familiar heterocigota. Criterios de inclusión: valores de lipoproteínas de baja densidad (LDL) ≤ 155 mg/dl (4 mmol/l), valores de triglicéridos < 350 mg/dl (4 mmol/l), adecuada contracepción en las chicas sexualmente activas y sin tratamiento farmacológico para la hipercolesterolemia ni uso de fitoesteroles. Criterios de exclusión: hipercolesterolemia familiar homocigota, hipotiroidismo y alteraciones enzimáticas hepáticas o musculares. Diez niños abandonaron el estudio, 5 en cada grupo, por deseo expreso.

Asignación aleatoria a grupo intervención (106) que recibió pravastatina (20 mg en < 14 años o 40 mg en ≤14 años) o a grupo placebo (108). Ambos grupos realizaron una dieta baja en grasas. Se realizaron controles cada 6 meses y se valoró el cumplimiento mediante recuento de pastillas.

Las variables principales fueron el cambio en el grosor de la íntima-media carotídea medido mediante ultrasonografia y la evaluación de los efectos sobre maduración y crecimiento valorados mediante medidas antropométricas, valores hormonales y maduración sexual. También se midieron los valores de lipoproteínas.

El grosor de la íntima-media en los diferentes segmentos carotídeos fue inferior en el grupo intervención. La comparación de los cambios medios de todos los segmentos mostró una disminución del grosor de la íntima-media en el grupo intervención (media ± desviación estándar = −0,010 ± 0,048) frente al grupo control (+0,005 ± 0,044) (p < 0,02). No se observaron diferencias en los valores antropométricos, hormonales y maduración sexual entre los 2 grupos. La reducción media de los valores de LDL fue mayor en el grupo intervención (−24,1% frente al +0,3%) (p < 0,001).

La pravastatina disminuye la aterosclerosis carotídea y no presenta efectos adversos sobre el crecimiento, la maduración sexual ni los valores hormonales.